Az új rákkezelések nem azért késnek, mert a tudomány nem elég gyors, hanem mert a klinikai vizsgálatok rendszere túl lassú, túl drága és túl bürokratikus. Miközben áttörést jelentő terápiák születnek, sok beteg egyszerűen nem jut el hozzájuk időben. A szakértők szerint a legnagyobb akadály ma már nem a laboratóriumban van – hanem a szabályozás útvesztőiben.
2019-ben Annette Harlow tüdőrákja ellen már semmilyen kezelés nem hatott. Orvosa azt mondta neki: „Jelenleg nem tudjuk hatékonyan kezelni.”
Másnap azonban üzenetet kapott: ha daganatában jelen van a KRAS gén mutációja, részt vehet egy houstoni klinikai vizsgálatban. A teszt pozitív lett, és Harlow beiratkozott Dr. David Hong első fázisú vizsgálatába, ahol egy kísérleti gyógyszert, a sotorasibot kapta. Ez a készítmény egy olyan génmutációt blokkol, amelyet korábban „ellenállónak tartottak mindenféle gyógyszerterápiával szemben”. Hat évvel később Harlow energikus, teljes életet élt, optimistán élt, hiszen rákja tökéletesen kordában van tartva.
Létfontosságúak az 1. fázisú klinikai vizsgálatok: itt találkozik először egy új terápia az emberi valósággal. A rendszer, amely Harlow életét meghosszabbította, mégis súlyos terheket visel. Egyes terápiák esetében a vizsgálat betegenként akár több millió dollárba kerülhet. A gyógyszercégek emiatt kevesebb vizsgálatot indítanak, és egyre gyakrabban viszik külföldre őket – Ausztráliába vagy Kínába.
„Már nem a tudomány akadályozza vissza a lehetséges gyógymódokat, hanem a képességünk, hogy új gyógyszereket próbáljunk ki klinikai vizsgálatokban”.
A lassulás egyik oka a szabályozási követelmények évtizedek óta tartó felhalmozódása. A klinikai vizsgálatok elindítása gyakran hónapokig csúszik, mert ugyanazt a vizsgálati tervet több kórház külön etikai bizottsága vizsgálja, majd csak ezután az engedélyező hatóság.
A késlekedés sokszor tragikus következményekkel jár. Egy 74 éves betegnél agresszív glioblastomát diagnosztizáltak. A daganat egy olyan fehérjét termelt, amelyre létezett célzott gyógyszer, és a gyártó vállalta is a szállítást. A kórház etikai bizottsága azonban csak havonta ülésezett, így a kezelés hetekig csúszott. Mire egy másik intézmény vállalta a beadást, a rák előrehaladt, és és a férfi meghalt.
„A rendszer annyira bonyolult és kockázatkerülő, hogy bárkinek nagyon nehéz bármit tenni a folyamat felgyorsítására”
– mondta.
Németországban létezik a „Heilversuch”, vagyis gyógyító kísérlet jogi kategóriája, amely lehetővé teszi, hogy az orvos a beteg beleegyezésével gyorsan cselekedjen. Egy amerikai kislány személyre szabott mRNS‑vakcinát kapott így, néhány nap alatt.
Kína és Ausztrália is lépett. Kína az elmúlt évtizedben a világ egyik leggyorsabb klinikai fejlesztési környezetét építette ki, és ma már a Big Pharma által engedélyezett gyógyszerek fele onnan származik.
Az amerikai döntéshozók is reagáltak, de a valódi reformhoz kongresszusi törvény kell. Annette Harlow hat plusz karácsonyt kapott egy kísérleti gyógyszernek köszönhetően. A cél egy olyan ország, „ahol több Annette Harlows van” – vagyis ahol a betegek nem a bürokrácia miatt veszítik el az esélyt az életmentő kezelésre.
