Egy három, már régóta alkalmazott gyógyszerből álló kombinációval az izraeli Bar-Ilan Egyetem kutatóinak sikerült teljes remissziót elérniük a LADA-val, vagyis az úgynevezett „1,5-es típusú” cukorbetegséggel kezelt kísérleti egerek közel egyharmadánál. A kutatás különösen azért figyelemre méltó, mert a tudósok olyan biomarkereket is azonosítottak, amelyek előre jelezhetik, kik reagálhatnak eredményesen a kezelésre.
A cukorbetegség világszerte az egyik leggyorsabban terjedő krónikus betegség: jelenleg mintegy 600 millió embert érint, és a prognózisok szerint ez a szám 2050-re akár 853 millióra is emelkedhet. Miközben a közvélemény jellemzően az 1-es és a 2-es típusú diabéteszt ismeri, létezik egy kevésbé ismert, ám meglepően gyakori forma is, a LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults), amelyet gyakran „1,5-es típusú cukorbetegségként” emlegetnek.
Ez a betegség sajátos átmenetet képez a két legismertebb diabétesztípus között. Az 1-es típushoz hasonlóan autoimmun eredetű, vagyis a szervezet immunrendszere megtámadja az inzulintermelő hasnyálmirigy-sejteket.
Ugyanakkor többnyire felnőttkorban jelentkezik, és kezdetben nem követel azonnali inzulinkezelést, ezért sok esetben tévesen 2-es típusú cukorbetegségként diagnosztizálják.
A Bar-Ilan Egyetem Azrieli Orvostudományi Karának kutatócsoportja most olyan eredményeket tett közzé a MedComm tudományos folyóiratban, amelyek új utat nyithatnak a LADA kezelésében. A Dr. Ron Piran által vezetett kutatás során a tudósok három, már engedélyezett és széles körben használt gyógyszert kombináltak: a GABA nevű neurotranszmittert, amely támogatja az inzulintermelő béta-sejtek működését és csökkenti a gyulladást; a szitagliptint, amely bevett diabéteszgyógyszerként segíti az inzulinszabályozást; valamint az omeprazolt, amelyet általában gyomorsavtúltengés és reflux kezelésére alkalmaznak.
A kezelés meglepő eredményeket hozott. A LADA-állapotot utánzó egerek mintegy 30 százaléka teljes remisszióba került: vércukorszintjük normalizálódott, nem szorultak további inzulinpótlásra, és a terápia befejezése után is hetekig tünetmentesek maradtak. A kutatók szerint az állatok szervezete új inzulintermelő sejteket hozott létre, elsősorban a még meglévő sejtek fokozott szaporodásának köszönhetően.
A siker ugyanakkor nem volt általános. Az állatok többsége alig vagy egyáltalán nem reagált a terápiára. Ez vezette a kutatókat a következő fontos kérdéshez: előre megjósolható-e, hogy kik lesznek a kezelés nyertesei?
A válasz ígéretesnek bizonyult. Dr. Shira Perez genomikai kutatócsoportja olyan vérben kimutatható RNS-biomarkereket azonosított, amelyek nagy pontossággal különböztették meg a később remisszióba kerülő állatokat azoktól, amelyek nem reagáltak a kezelésre. A kutatók két molekulát, az Adgrb1 és a Chd5 nevű sejtmentes RNS-markert emelték ki, amelyek a jövőben kulcsszerepet játszhatnak a személyre szabott terápiák kialakításában.
„Nemcsak hatékonyabb kezelést szerettünk volna találni, hanem azt is meg akartuk tudni, hogy előre látható-e, ki profitálhat belőle”
– fogalmazott a tanulmány vezető szerzője, Wisal Sawaed.
A kutatók szerint éppen ez jelentheti a munka legfontosabb hozadékát. Az orvoslás egyre inkább a precíziós megközelítés felé mozdul el, amely nem minden betegre ugyanazt a terápiát alkalmazza, hanem genetikai és molekuláris jellemzők alapján választ kezelést. Ha az egerekben azonosított biomarkerek emberben is igazolhatók lesznek, a jövőben már a kezelés megkezdése előtt kiszűrhetők lehetnek azok a betegek, akiknél nagy eséllyel működhet a gyógyszerkombináció.
A kutatás következő lépése az emberi vizsgálatok előkészítése.
A tudósok helyzetét megkönnyíti, hogy mindhárom alkalmazott gyógyszer már régóta forgalomban van, és biztonságosságukat korábban igazolták.
Ez jelentősen lerövidítheti az utat a klinikai kipróbálás felé.
A szakemberek ugyanakkor hangsúlyozzák: egyelőre kizárólag állatkísérleti eredményekről van szó, ezért messzemenő következtetéseket nem lehet levonni. Mindez azonban nem csökkenti a kutatás jelentőségét. A LADA a becslések szerint a világ cukorbeteg-eseteinek több mint 9 százalékát teheti ki, miközben sok beteg hosszú ideig nem is tudja, hogy valójában nem 2-es típusú diabétesszel él.
A vizsgálat ezért nem csupán egy új terápiás lehetőség reményét kínálja, hanem arra is felhívja a figyelmet, hogy a pontos diagnózis legalább olyan fontos lehet, mint maga a kezelés. Az izraeli kutatók eredményei pedig azt sugallják: a jövőben nemcsak a cukorbetegség típusa, hanem az egyéni biológiai sajátosságok is meghatározhatják, ki milyen terápiából profitálhat a legtöbbet.
